鲁医保督字〔2025〕31号

张尊磊代表：

《关于建立罕见病患者社会保障机制的建议》收悉。我局高度重视，经认真研究，结合我局职责，提出以下答复意见：

省医保局严格贯彻党中央、国务院部署，按照省委、省政府工作要求，持续完善基本医疗保险、补充保险、医疗救助三重梯次减负的基本医疗保障制度体系，不断降低降低罕见病患者医疗费用负担。

一是稳步提升医保待遇水平。持续巩固住院费用报销待遇水平，居民医保政策范围内住院报销比例分别稳定在70%左右，在此基础上，持续优化门诊费用保障政策，统一将脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈病等81种门诊慢特病及单独支付病种纳入报销范围，并统一了门诊慢特病的认定标准。

二是发挥大病保险等补充保险梯次减负功能。2020年，我局会同省财政厅、省卫健委组织大病保险谈判，将治疗戈谢病、庞贝氏病、法布雷病等罕见病用药纳入我省大病保险保障范围，将注射用伊米苷酶、注射用阿糖苷酶a、注射用阿加糖苷酶β等纳入大病保险基金支付范围。2024年全省累计结算155人，共支付8684. 28万元，有效保障了罕见病患者用药需求。实施大病保险倾斜政策，对罕见病患者中的特困人员、低保对象、返贫致贫人口3类人群，大病保险年度起付线降低50%，分段报销比例提高5个百分点，取消年度最高支付限额。 

三是落实医疗救助制度夯实托底保障。严格落实《山东省人民政府办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的实施意见》（鲁政办发〔2022〕12号），根据罕见病患者自身、家庭情况分类施策，分类落实资助参保和救助政策。提高特困人员、低保对象及返贫致贫人口年度救助限额至5万元。同时，配合省民政厅印发《山东省刚性支出困难家庭认定办法（试行）》，对符合条件的大病患者，按不低于60%比例给予救助。

四是支持和规范定制型商业保险发展。我省自2021年以来，16市相继实施定制型商业医疗保险，按照“一城一策”，推出具有各市特点的“惠民保”，以其低门槛受到群众的欢迎，参加基本医疗保险的群众，不受年龄、既往病史等限制，也无需体检，均可自愿投保。我局于2024年6月份联合省民政厅等13个部门印发《关于进一步支持和规范定制型商业医疗保险发展的通知》（鲁医保发〔2024〕21），进一步规范商保机构条件、责任范围、赔付比率及服务管理等，明确将医保报销后个人自付部分及医保目录外药品、罕见病特效药、省内创新药等纳入商业医疗保险保障范围，更好满足群众多层次保障需求：对I类特药指导清单，承保机构在制定实施方案时予以优先考虑纳入赔付范围;对Ⅱ类特药指导清单，可根据投保资金规模、人群疾病谱和临床实际需求等因素，综合研判选择纳入（特药种类各市30余种）。罕见病药品清单（约10种左右）原则上应予以全部纳入。同时，实施动态调整，做好指导清单与国家基本医保目录对照衔接，结合国家基本医保目录调整情况，相应增补清单药品范围，做好测算，保持保障水平均衡稳定。

五是积极推动罕见病药品纳入“双通道”管理。国家医保局组建以来，国家基本医保药品目录更新和谈判机制常态化，每次调整都有罕见病药品被纳入基本医保。2024年版国家医保药品目录新增罕见病用药13种，目前已有超过90种罕见病治疗药品纳入国家医保药品目录，极大降低了患者的经济负担，为罕见病患者构筑起坚实保障网。在国家调整药品目录后，我省及时落地执行，将新增的罕见病特效药品纳入医疗机构、零售药店“双通道”管理范围。截至2024年底，全省“双通道”药店已达1158家，医院药品配备不足时，罕见病患者可持医院处方到“双通道”药店购药，享受与医院同等医保报销待遇。

下一步，省医保局将加强与相关部门的沟通，注重顶层制度设计和政策引导，加快推动商业健康保险发展，引导慈善组织积极参与罕见病患者慈善医疗，扩大保障范围，助推创新药使用和研发，更好服务多层次医疗保障体系建设，进一步减轻罕见病患者用药负担。

山东省医疗保障局

2025年4月18日