孙颖委员：

《关于设立罕见病专项医保基金的建议》收悉。我局高度重视，会同省财政厅和省卫生健康委进行了认真研究，提出以下答复意见：

省医保局、省财政厅和省卫生健康委高度重视罕见病患者医疗保障工作，认真贯彻落实省委、省政府决策部署和国家有关部委工作要求，通过落实国家基本医保药品目录调整、完善大病保险和医疗救助制度、建立定制型商业医疗保险等措施，不断探索完善多层次保障机制，努力减轻罕见病患者药品费用负担。

一是落实国家医保药品目录，发挥基本医疗保险基础保障功能。国家医保局组建以来，国家基本医保药品目录更新和谈判机制常态化，每次调整都有罕见病药品被纳入基本医保，平均降价幅度53%，极大降低了患者的经济负担。在2022年国家药品目录调整中，利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊等7种罕见病药品新增进入目录，涉及脊髓性肌萎缩、多发性硬化等罕见病病种。截至目前，国家医保药品目录收载70余种罕见病特效药。在国家调整药品目录后，我省及时落地执行，将谈判新增的罕见病特效药品纳入“双通道”管理范围，同步完善门诊慢特病和单独支付政策，最大程度支持患者买得着、用得上、可报销。

二是开展大病保险谈判，减轻部分高值罕见病药品费用负担。目前仍有部分已上市的高值罕见病特效药品未被纳入医保目录，为解决这部分患者用药保障问题，2020年底，在充分调研论证和基金测算基础上，将上市时间较长、具有确切疗效、总体费用相对可控的戈谢病、庞贝氏病和法布雷病必需的注射用伊米苷酶等特效药品纳入居民和职工大病保险支付范围，年度起付标准为2万元，2万元-40万元以下的部分支付80%，40万元（含）以上的部分支付85%，一个医疗年度内每人最高支付90万元。

三是纳入定制型商业医疗保险理赔范围，探索罕见病用药保障补充路径。2021年，我省积极推进城市定制型商业医疗保险发展，有效衔接基本医疗保险，探索将罕见病用药纳入城市定制型商业医疗保险理赔范围，解决罕见病患者用药问题。目前，我省纳入定制型商业医疗保险报销范围的罕见病共有12种，原则上起付线不高于1万元，报销比例不低于70%，封顶线不低于30万/人。

下一步，我们将严格按照党中央和国务院有关罕见病医疗保障工作的部署，积极学习周边省份的先进做法，进一步研究完善我省罕见病用药保障机制，同时强化定制型商业医疗保险发展的指导工作，重点在稳定投保率、完善保障范围和优化增值服务等方面实现突破，探索将部分罕见病用药纳入理赔范围，有效解决罕见病患者昂贵药品的保障难题。

山东省医疗保障局

2023年8月2日