一、政策背景

罕见病是相对于常见病和多发病而言，发病率比较低的、严重的、常常危及生命的一类疾病的统称。《中国罕见病研究报告》（2018）公布了第一批罕见病目录，共有121个病种。部分罕见病特效药价格很高，远超出群众负担能力范围，给患者个人及家庭带来沉重的经济压力，也已成为因病致贫返贫和影响社会稳定的重要因。为坚决打赢医保脱贫攻坚战，更好维护社会稳定，需要研究建立我省罕见病患者用药保障机制。

二、决策依据

今年11月27日，经省政府同意，省医保局会同省发改委、财政厅、卫健委等6部门联合印发了《关于进一步完善我省大病保险制度的通知》（鲁医保发〔2020〕73号）。为贯彻落实文件要求，省医保局组织相关部门和专家参与，与药品生产企业进行了谈判，协商确定了纳入大病保险的具体药品、药品价格、药企援助、供应保障等事宜，并与药品生产企业签署《山东省大病保险罕见病特药管理服务协议》。在文件起草过程中，多次征求了省立医院、齐鲁医院等医疗机构相关专家的意见建议和相关省直部门意见，于2020年12月31日印发了《关于将部分罕见病特效药品纳入我省大病保险保障范围的通知》（鲁医保发〔2020〕84号），自2021年1月1日起施行。

三、主要内容

（一）确定纳入药品。通过谈判，将赛诺菲（中国）投资有限公司上海分公司生产的思而赞、美尔赞、法布赞和武田（中国）国际贸易有限公司生产的瑞普加纳入全省居民和职工大病保险特药管理，明确药品规格，同步确定医保支付范围。

（二）确定保障对象范围。将首次确诊时，已参加山东省基本医疗保险，并取得山东省户籍满5年的戈谢病、庞贝氏病、法布雷病患者；或已参加山东省基本医疗保险，取得山东省户籍、年龄不满5周岁，其生父母一方取得山东省户籍满5年的戈谢病、庞贝氏病、法布雷病患者纳入保障对象范围。

（三）确定待遇保障政策。通过大病保险、药品生产企业援助、医疗救助、慈善帮扶多层次减轻患者药品费用负担。

（四）确定管理服务方式。

1.定点诊断。确定山东省立医院、山东大学齐鲁医院、济南市儿童医院、青岛大学附属医院、临沂市人民医院、聊城市人民医院等6家医院为指定诊断医院。

2.定点治疗。各设区市医疗保障部门会同卫生健康部门指定1家三级甲等医院作为定点治疗医院（定点诊断医院全部纳入定点治疗医院）。

3.经办服务。患者（或监护人）需持有效期内《登记表》、户口本、病历、疾病诊断相关检查等证明材料到参保地设区市医保经办机构登记备案，备案后至《登记表》有效截止日期前按规定享受医保报销等待遇。

（五）明确保障措施。确保患者在2021年1月底前享受待遇。